Zolgensma(onasemnogen abeparwowek)
Lek Zolgensma jest pierwszą w świecie terapią genową stosowaną w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni(SMA). W odróżnieniu od innych leków stosowanych w leczeniu SMA, które podawane muszą być w regularnych odstępach czasowych do końca życia pacjenta, lek Zolgensma podawany jest tylko jeden raz.