Givlaari jest innowacyjną terapią genową u chorych na rzadką chorobę genetyczną, czyli ostrą porfirię wątrobową. Pacjenci z tą chorobą nie posiadają enzymów potrzebnych do produkcji hemu. Objawami są ostre bóle brzucha, wymioty, zaburzenia układu nerwowego, stany lękowe mylnie oceniane jako schiozofremia. W okresie napadów chorobowych istnieje możliwość porażenia ośrodka oddechowego prowadząca niekiedy do śmierci. Givlaari, a właściwie substancja aktywna leku giwosyran to mały zduplikowany kwas rybonukleinowy(ang. siRNA), który przyłączając się do mRNA w hepatocytach powoduje hydrolizę mRNA enzymu kwasu aminolewulinowego typu 1 (ang. ALAS1) co prowadzi do tworzenia mniejszych ilości mRNA ALAS1 i zmniejszenia stężenia we krwi produktów pośrednich biosyntezy hemu głównych czynników powodujących napady i inne objawy chorobowe ostrej porfirii wątrobowej(AHP).
Ciąża i karmienie piersią
Nie zaleca się przyjmowanie giwosyranu w czasie ciąży, jednakże lekarz rozważy stosowanie leku, oceniając oczekiwane korzyści dla matki i potencjalne zagrożenia dla płodu. Nie jest zalecane karmienie piersią w okresie przyjmowania leku.
Niezbyt często: ciężka reakcja anafilaktyczna.
Dermatologia jest dziedziną medycyny, która zajmuje się diagnozowaniem, leczeniem oraz profilaktyką chorób skóry, a także…
Probiotyki, czyli wyselekcjonowane, żywe szczepy bakterii najczęściej z rodzaju Lactobacillus i Bifidobacterium oraz drożdzy Saccharomyces wchodzą w skład…
Lek Zolgensma jest pierwszą w świecie terapią genową stosowaną w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni(SMA). W…
Połączenie wit. D3 i K2 MK7 z wapniem pozwala wzmocnić układ kostny, dobrze wykorzystać wapń…
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest chorobą genetyczną polegającą na powolnym zaniku mięśni, które są zastępowane przez…
Czarnuszce siewnej przypisywane są takie właściwości, jak: regulacja poziomu glukozy i lipidów we krwi oraz…
This website uses cookies.