Translarna, lek zawierający substancję czynną ataluren, stosowany w chorobie zwanej dystrofią mięśniową Duchenne’a(DMD). W dystrofii mięśniowej(DMD) włókna mięśniowe zanikają i nie spełniają swojej funkcji z powodu mutacji genu kodującego białko dystrofinę nmDMD, co spowodowane jest zbyt wczesnym występowaniem kodonu STOP w łańcuchu mRNA.
Kodon(triplet) to inaczej uporządkowane ułożenie trzech nukleotydów w łańcuchu mRNA stanowiące jednostkę kodującą określony aminokwas w białku. Początek kolejnych kodonów wyznacza kodon START, który rozpoczyna syntezę białka na mRNA. Synteza ta ulega przerwaniu gdy rybosom dociera do kodonu STOP. W przypadku choroby DMD kodon STOP występuje zbyt wcześnie, co prowadzi do przerwania syntezy białka, przed uzyskaniem pełnej długości łańcucha białkowego. Ataluren umożliwia kompletną syntezę białka na matrycy mRNA pomimo zbyt wcześnie występującego kodonu STOP, a tym samym uzyskanie pełnej długości łańcucha białkowego.
Ciąża i karmienie piersią
Należy unikać stosowania leku w okresie ciąży i karmienia piersią.
Dermatologia jest dziedziną medycyny, która zajmuje się diagnozowaniem, leczeniem oraz profilaktyką chorób skóry, a także…
Probiotyki, czyli wyselekcjonowane, żywe szczepy bakterii najczęściej z rodzaju Lactobacillus i Bifidobacterium oraz drożdzy Saccharomyces wchodzą w skład…
Lek Zolgensma jest pierwszą w świecie terapią genową stosowaną w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni(SMA). W…
Połączenie wit. D3 i K2 MK7 z wapniem pozwala wzmocnić układ kostny, dobrze wykorzystać wapń…
Czarnuszce siewnej przypisywane są takie właściwości, jak: regulacja poziomu glukozy i lipidów we krwi oraz…
Biotyna, należąca do witamin z grupy B, wpływa na kondycję włosów, skóry i paznokci. Wykazuje…
This website uses cookies.