Działanie leku i ulotka
Translarna, lek zawierający substancję czynną ataluren, stosowany w chorobie zwanej dystrofią mięśniową Duchenne’a(DMD). W dystrofii mięśniowej(DMD) włókna mięśniowe zanikają i nie spełniają swojej funkcji z powodu mutacji genu kodującego białko dystrofinę nmDMD, co spowodowane jest zbyt wczesnym występowaniem kodonu STOP w łańcuchu mRNA.
Kodon(triplet) to inaczej uporządkowane ułożenie trzech nukleotydów w łańcuchu mRNA stanowiące jednostkę kodującą określony aminokwas w białku. Początek kolejnych kodonów wyznacza kodon START, który rozpoczyna syntezę białka na mRNA. Synteza ta ulega przerwaniu gdy rybosom dociera do kodonu STOP. W przypadku choroby DMD kodon STOP występuje zbyt wcześnie, co prowadzi do przerwania syntezy białka, przed uzyskaniem pełnej długości łańcucha białkowego. Ataluren umożliwia kompletną syntezę białka na matrycy mRNA pomimo zbyt wcześnie występującego kodonu STOP, a tym samym uzyskanie pełnej długości łańcucha białkowego.
Translarna jest wskazana do stosowania w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a warunkowanej przez mutację nonsensowną w genie dystrofiny u pacjentów chodzących w wieku od 2 lat.
Obecność mutacji nonsensownej w genie dystrofiny należy potwierdzić poprzez badania genetyczne.
Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.
Atalurenu nie należy podawać jednocześnie z dożylnymi aminoglikozydami, należy zachować ostrożność podczas jednoczesnego stosowania atalurenu z produktami leczniczymi będącymi aktywatorami UGT1A9 (np. ryfampicyna), należy zachować ostrożność podczas jednoczesnego stosowania atalurenu z produktami leczniczymi będącymi substratami OAT1 lub OATP1B3 (np.
oseltamiwir,
acyklowir,
kaptopryl,
furosemid, bumetanid,
walsartan, prawastatyna,
rozuwastatyna,
atorwastatyna, pitawastatyna), należy również zachować ostrożność podczas jednoczesnego stosowania atalurenu z substratami OAT3 (np.
cyprofloksacyna), należy zachować ostrożność w przypadku jednoczesnego podawania atalurenu z adefowirem.
Ciąża i karmienie piersią
Należy unikać stosowania leku w okresie ciąży i karmienia piersią.
Lek jest wydawany na receptę. Leczenie powinien rozpoczynać lekarz specjalista z doświadczeniem w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a/Beckera. Lek przyjmuje się doustnie po wymieszaniu z płynem lub półpłynnym jedzeniem. Saszetkę należy otworzyć dopiero w momencie przyjmowania leku i zużyć całą jej zawartość. Całą zawartość każdej saszetki należy wymieszać z co najmniej 30 ml płynu (woda, mleko, sok owocowy) lub z 3 łyżkami półpłynnego jedzenia (jogurt lub mus jabłkowy). Ilość płynu lub półpłynnego jedzenia można zwiększyć zgodnie z upodobaniami pacjenta.
Opakowanie 30 saszetek zawierających granulki do sporządzania zawiesiny doustnej w ilości 125 mg, 250 mg lub 1000 mg atalurenu. Lek refundowany w 100 %; cena zbytu 1000 mg atalurenu 112 877,80 zł.
Każda saszetka zawiera 125 mg, 250mg lub 1000 mg atalurenu plus substancje pomocnicze.
Działania niepożądaneBardzo często i często wystepujące:
wymioty, zmniejszenie apetytu, zwiększenie stężenia triglicerydów we krwi, ból
głowy,
nudności, zmniejszenie masy ciała,
nadciśnienie tętnicze,
kaszel,
krwawienie z nosa,
zaparcia, gazy, dyskomfort w obrębie jamy brzusznej,
ból brzucha,
wysypka, ból rąk lub nóg, ból w klatce piersiowej, mimowolne
oddawanie moczu, obecność krwi w moczu,
gorączka.
Częstość występowania nieznana: zwiększenie poziomu lipidów we krwi, zwiększenie wyników testów czynności nerek.
Dowiedz się więcej o składzie: .
Dodaj opinię