Działanie leku i ulotka
Zolgensma, zawierający substancję aktywną onasemnogen abeparwowek jest zatwierdzony do stosowania w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA). SMA jest chorobą genetyczną, której przyczyna tkwi w odziedziczeniu dwóch kopii wadliwego genu, po jednym od każdego z rodziców. Rdzeniowy zanik mięśni jest spowodowany niedoborem białka neuronu ruchowego SMN, którego niedobór powoduje obumieranie neuronów ruchowych. Objawem SMA jest osłabienie i zanik mięśni, a w konsekwencji różnego rodzaju ograniczenia ruchowe, skolioza, niewydolność oddechowa i krążeniowa. Zolgensma to pierwszy na świecie lek, działający poprzez wprowadzenie do ludzkich komórek normalnie funkcjonującej kopii genu SMN, wytwarzającej białko komórek nerwowych typu ruchowego niezbędne do zatrzymania degeneracji neuronów rdzenia kręgowego. Gen jest wprowadzony do komórek za pośrednictwem nośnika, adenowirusa pozbawionego możliwości namnażania się. Terapia oparta jest na jednokrotnym podaniu leku w możliwie najwcześniejszym momencie od wykrycia mutacji, ponieważ lek nie jest w stanie cofnąć dotychczasowych objawów choroby. Jeżeli w wyniku badań przesiewowych zostanie stwierdzony SMA u noworodka i otrzyma on lek przed wystąpieniem symptomów choroby, jest dalece prawdopodobne, że zapobiegniemy wystąpieniu objawów.
Przez około 2 miesiące lub dłużej, jako część leczenia lekiem Zolgensma, dziecko otrzyma również kortykosteroid taki jak prednizolon. Kortykosteroid pomaga w leczeniu zwiększenia aktywności enzymów wątrobowych, które może pojawić się u dziecka. Kortykosteroid może wpływać na układ odpornościowy organizmu, dlatego lekarz dziecka może zdecydować o opóźnieniu podawania niektórych szczepionek w czasie stosowania u dziecka prednizolonu lub innego kortykosteroidu.
Lek zostanie podany dziecku tylko JEDEN RAZ.
– częstość nieznana: wymioty, żółtaczka (zażółcenie skóry lub białkówek oczu) bądź zmniejszona czujność – mogą to być objawy uszkodzenia wątroby; łatwe powstawanie siniaków, napady drgawkowe, zmniejszenie ilości wydalanego moczu – mogą to być objawy mikroangiopatii zakrzepowej.
Dodaj opinię