Zolgensma(onasemnogen abeparwowek)

Działanie leku i ulotka

Zolgensma, zawierający substancję aktywną onasemnogen abeparwowek jest zatwierdzony do stosowania w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA). SMA jest chorobą genetyczną, której przyczyna tkwi w odziedziczeniu dwóch kopii wadliwego genu, po jednym od każdego z rodziców. Rdzeniowy zanik mięśni jest spowodowany niedoborem białka neuronu ruchowego SMN, którego niedobór powoduje obumieranie neuronów ruchowych. Objawem SMA jest osłabienie i zanik mięśni, a w konsekwencji różnego rodzaju ograniczenia ruchowe, skolioza, niewydolność oddechowa i krążeniowa. Zolgensma to pierwszy na świecie lek, działający poprzez wprowadzenie do ludzkich komórek normalnie funkcjonującej kopii genu SMN, wytwarzającej białko komórek nerwowych typu ruchowego niezbędne do zatrzymania degeneracji neuronów rdzenia kręgowego. Gen jest wprowadzony do komórek za pośrednictwem nośnika, adenowirusa pozbawionego możliwości namnażania się. Terapia oparta jest na jednokrotnym podaniu leku w możliwie najwcześniejszym momencie od wykrycia mutacji, ponieważ lek nie jest w stanie cofnąć dotychczasowych objawów choroby. Jeżeli w wyniku badań przesiewowych zostanie stwierdzony SMA u noworodka i otrzyma on lek przed wystąpieniem symptomów choroby, jest dalece prawdopodobne, że zapobiegniemy wystąpieniu objawów.

Leczenie pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1; lub pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2.
Uczulenie na onasemnogen abeparwowek lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku.
Należy powiedzieć lekarzowi dziecka o wszystkich lekach przyjmowanych przez dziecko obecnie, lub ostatnio, a także o lekach, które planuje się podawać dziecku.
Przez około 2 miesiące lub dłużej, jako część leczenia lekiem Zolgensma, dziecko otrzyma również kortykosteroid taki jak prednizolon. Kortykosteroid pomaga w leczeniu zwiększenia aktywności enzymów wątrobowych, które może pojawić się u dziecka. Kortykosteroid może wpływać na układ odpornościowy organizmu, dlatego lekarz dziecka może zdecydować o opóźnieniu podawania niektórych szczepionek w czasie stosowania u dziecka prednizolonu lub innego kortykosteroidu.
Lek Zolgensma będzie podany przez lekarza, lub pielęgniarkę, którzy zostali przeszkoleni w leczeniu choroby dziecka. Ilość leku lekarz obliczy na podstawie masy ciała dziecka. Lek podawany jest dożylnie (do żyły) w postaci jednorazowego wlewu (kroplówki) trwającego około 1 godzinę.
Lek zostanie podany dziecku tylko JEDEN RAZ.
Lek w Polsce nie jest refundowany. Opakowanie jednej dawki leku, cena wynosi około 1 945 mln euro.
Każda fiolka zawiera onasemnogen abeparwowek o nominalnym stężeniu 2 × 1013 genomów wektora/ml plus składniki pozostałe.
Po leczeniu dziecka lekiem Zolgensma dziecko nie będzie mogło być dawcą krwi, narządów, tkanek lub komórek, ponieważ lek jest terapią genową.
Działania niepożądane
Należy natychmiast zasięgnąć pomocy medycznej, jeśli u dziecka wystąpią jakiekolwiek z ciężkich objawów niepożądanych: – występujących często, takich jak: zasinienie lub krwawienie trwające dłużej niż zazwyczaj w przypadku, gdy dziecko doznało urazu – mogą to być objawy małej liczby płytek krwi; bladoszary lub bladoniebieski kolor skóry, trudności w oddychaniu (np. szybki oddech, duszność), opuchnięcie rąk i nóg lub brzucha – mogą to być objawy możliwej choroby serca.
– częstość nieznana: wymioty, żółtaczka (zażółcenie skóry lub białkówek oczu) bądź zmniejszona czujność – mogą to być objawy uszkodzenia wątroby; łatwe powstawanie siniaków, napady drgawkowe, zmniejszenie ilości wydalanego moczu – mogą to być objawy mikroangiopatii zakrzepowej.

Dowiedz się więcej o składzie: .

Zolgensma(onasemnogen a alkohol

Zolgensma(onasemnogen u osób starszych(65 lat i więcej)
Zolgensma(onasemnogen dla dzieci(do 18 lat)
Zolgensma(onasemnogen w ciąży
Zolgensma(onasemnogen a karmienie piersią
Zolgensma(onasemnogen a prowadzenie pojazdów
Zolgensma(onasemnogen refundacja

Zolgensma(onasemnogen cena i opakowania

Zolgensma(onasemnogen Opinie Dodaj własną opinię Zadaj pytanie na forum
Brak opinii. Ten lek czeka na Twoją opinię. Jeśli masz pytanie odnośnie działania tego leku zadaj je na forum o lekach.



Dodaj opinię

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.

Cena
Skuteczność
Czas działania