Translarna(ataluren)
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest chorobą genetyczną polegającą na powolnym zaniku mięśni, które są zastępowane przez włóknistą tkankę łączną. Przyczyną jest mutacja genu kodującego białko dystrofinę. Translarna umożliwia syntezę brakującego białka, a więc polepszenie i przedłużenie życia pacjenta.